BIOCAD подала заявку на клинические испытания первого российского лекарства от СМА

Компания BIOCAD подала заявку в Минздрав на клинические испытания первого российского лекарства ANB-4 от СМА.

В планах разработчиков вывести на рынок отечественный препарат, который станет заменой существующих зарубежных аналогов по более доступной цене.

Первая и вторая фаза клинических испытаний будут направлены на оценку эффективности и безопасности использования препарата у детей со СМА.

Технология основана на добавление гена SMN1 в клетки, где раньше он был повреждён, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие заболевания.

Как отмечает tass.ru, спинально-мышечная атрофия — это заболевание, поражающее одного из 10 тыс. младенцев в мире. Оно характеризуется нарушением функционирования гена SMN1, чьи функции частично берет на себя ген SMN2. В зависимости от количества копий генов SMN1 болезнь протекает с разной степенью тяжести. У пациентов с двумя копиями гена SMN2 обычно развивается СМА типа 1. Она приводит к прогрессирующей и необратимой потере двигательной функции и, в большинстве случаев, к смерти или необходимости постоянной вентиляции легких к двум годам. У большинства детей с тремя копиями гена SMN2 развивается СМА типа 2, которая приводит к неспособности самостоятельно ходить.