Европейская комиссия одобрила препарат для лечения муковисцидоза с однократным приëмом в день

Компания Vertex объявила о том, что Европейская комиссия одобрила препарат ALYFTREK ® (дейтивакафтор/тезакафтор/ванзакафтор) для лечения людей с муковисцидозом (МВ) в возрасте от 6 лет и старше, у которых имеется по крайней мере одна мутация не класса I в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза.

Муковисцидоз (МВ) — редкое генетическое заболевание, сокращающее продолжительность жизни, которым страдают более 109 000 человек в мире. Это прогрессирующее заболевание многих органов, которое поражает лёгкие, печень, поджелудочную железу, желудочно-кишечный тракт, придаточные пазухи носа, потовые железы и репродуктивный тракт.

Оно вызывается дефектным и/или отсутствующим белком CFTR в результате определенных мутаций в гене CFTR. Средний возраст смерти составляет 30 лет, но при лечении прогнозируемая выживаемость улучшается.

Тысячи людей с муковисцидозом по всему ЕС теперь могут получить пользу от этого нового препарата, принимаемого один раз в день, который продемонстрировал дальнейшее улучшение функции белка CFTR по сравнению с KAFTRIO.