FDA одобрило Alyftrek для лечения муковисцидоза

Компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Alyftrek для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте 6 лет и старше, имеющих по крайней мере одну мутацию F508del или другую мутацию в гене CFTR.

Муковисцидоз — редкое, сокращающее продолжительность жизни генетическое заболевание. Оно поражает лëгкие, печень, поджелудочную железу, желудочно-кишечный тракт, придаточные пазухи носа, потовые железы и репродуктивную систему. Муковисцидоз вызывается дефектным и/или отсутствующим белком CFTR в результате определённых мутаций в гене CFTR. Заболевание проявляется, когда дети наследуют два дефектных гена CFTR — по одному от каждого родителя.

Одобрение препарата основано на исследовании с участием более 1000 пациентов из более чем 20 стран и более 200 центров.

Alyftrek — первый модулятор CFTR, принимаемый один раз в день.