FDA одобрило Cuvrior (тетрагидрохлорид триентина) для лечения болезни Вильсона

Болезнь Вильсона — Вестфаля — Коновалова — врождённое нарушение метаболизма меди, приводящее к тяжелейшим поражениям центральной нервной системы и внутренних органов.

Orphalan SA - международная компания по разработке и коммерциализации орфанных препаратов объявила об одобрении препарата  Cuvrior, новой соли триентина (триентина тетрагидрохлорида) Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

Лекарство рекомендовано для лечения взрослых пациентов со стабильной болезнью Вильсона с устойчивостью к пеницилламину. Пеницилламин в настоящее время одобрен в качестве основного лечения болезни Вильсона в США, однако примерно у одной трети пациентов развивается непереносимость к нему.

До сих пор для пациентов с этим заболеванием было мало эффективных долгосрочных вариантов лечения. Одобрение препарата подтверждается положительными данными многоцентрового многонационального исследования.

Тетрагидрохлорид триентина является пероральным препаратом триентина. В США тетрагидрохлорид триентину было присвоен обозначение орфанного препарата для лечения пациентов с болезнью Вильсона.