FDA одобрило Daybue для лечения синдрома Ретта

Daybue является первым и единственным препаратом, одобренным для лечения синдрома Ретта.

Компания Acadia Pharmaceuticals Inc. объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Daybue (трофинетид) для лечения синдрома Ретта у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте двух лет и старше.

Одобрение FDA Daybue было подтверждено результатами ключевого исследования фазы 3, оценивающего эффективность и безопасность препарата по сравнению с плацебо у 187 пациенток с синдромом Ретта в возрасте от 5 до 20 лет.

У ребёнка с синдромом Ретта есть ранний период, казалось бы, нормального развития до 6-18 месяцев, когда его навыки, кажется, замедляются или стагнируют. За этим обычно следует продолжительность регрессии, когда он теряет приобретённые коммуникативные навыки и целенаправленные движения рук. Затем ребёнок может испытать период плато, в котором он показывает умеренное восстановление когнитивных способностей, но движения тела остаются ограниченными. По мере взросления может продолжаться стадия ухудшения моторики, которая может длиться всю оставшуюся жизнь пациента.

Синдром Ретта - психоневрологическое наследственное заболевание, встречается почти исключительно у девочек с частотой 1:10000 - 1:15000, является причиной тяжёлой умственной отсталости у девочек. Впервые болезнь была описана австрийским неврологом Андреасом Реттом в 1966 году.