FDA одобрило генную терапию Zynteglo для людей с бета-талассемией

На данный момент Zynteglo от bluebird bio -самый дорогой препарат в мире. Его стоимость может составить 2,8 млн долл.

Компания Bluebird bio, Inc. объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Zynteglo (betibeglogene autotemcel), также известное как beti-cel, одноразовую генную терапию, специально разработанную для лечения основной генетической причины бета-талассемии у взрослых и педиатрических пациентов, которым требуется регулярное переливание эритроцитов (RBC).®

«Одобрение FDA Zynteglo предлагает людям с бета-талассемией освободиться от обременительного регулярного переливания эритроцитов и хелатирования железа, а также открывает новые возможности в их повседневной жизни», - сказал Эндрю Обенсхайн, главный исполнительный директор bluebird bio.

Бета-талассемия является редким генетическим заболеванием крови, вызванным мутациями в гене бета-глобина и характеризующимся значительно сниженной или отсутствующей выработкой гемоглобина у взрослых. Пациенты с наиболее тяжёлой формой, иногда называемой трансфузионно-зависимой бета-талассемией или бета-талассемией, испытывают тяжелую анемию и пожизненную зависимость от регулярных переливаний эритроцитов, - длительный процесс, который пациенты обычно проходят каждые 2-5 недель. Несмотря на достижения в лечении и улучшенные методы переливания, они лишь временно устраняют симптомы анемии, и люди с бета-талассемией, которые нуждаются в регулярных переливаниях, имеют повышенный риск заболеваемости и смертности из-за осложнений от перегрузки железом, связанной с лечением. Данные Фонда анемии Кули показывают, что средний возраст смерти пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией в США, которые умерли в течение последнего десятилетия, составил всего 37 лет.

Одобрение Zynteglo является кульминацией почти 10-летних клинических исследований генной терапии у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией. Zynteglo добавляет функциональные копии модифицированной формы гена бета-глобина (βА-Т87К-globin gene) в собственные гемопоэтические (кроветворные) стволовые клетки (ГСК) пациента, чтобы позволить им вырабатывать нормальные и почти нормальные уровни общего гемоглобина без регулярных переливаний эритроцитов. Функциональный ген бета-глобина добавляется в клетки пациента вне тела (ex-vivo), а затем вводится пациенту. Хотя Zynteglo предназначен для введения пациенту единожды, процесс лечения состоит из нескольких этапов, которые могут происходить в течение нескольких месяцев.