0
FDA одобрило Gomekli для лечения нейрофиброматоза 1 типа
Нейрофиброматоз 1 типа — редкое генетическое заболевание, возникающее из-за мутаций в гене NF1, который кодирует нейрофибромин.
Заболевание проявляется различными симптомами во многих системах органов, включая аномальную пигментацию, деформации скелета, рост опухолей и неврологические осложнения, например, когнитивные нарушения. У пациентов с нейрофиброматозом средняя продолжительность жизни сокращается на 8–15 лет.
Компания SpringWorks Therapeutics, Inc объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат GOMEKLIдля лечения взрослых и детей в возрасте от 2 лет и старше с нейрофиброматозом 1-го типа (NF1), у которых имеются симптоматические плексиформные нейрофибромы, не поддающиеся полной резекции.
Одобрение препарата было основано на результатах исследования, в котором испытали ранние и устойчивые значительные улучшения по сравнению с исходным уровнем в отношении боли и качества жизни.
