0
FDA одобрило одноразовую генную терапию от Pfizer для взрослых с гемофилией B
Компания Pfizer Inc. (NYSE: PFE) объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат BEQVEZ™ (фиданакоген элапарвовек-дзкт) для лечения взрослых с умеренной и тяжёлой гемофилией B.
Гемофилия B — это редкое генетическое нарушение свертываемости крови, которое препятствует нормальному свертыванию крови из-за дефицита FIX.
Многие люди с гемофилией B сталкиваются со сложностями в образе жизни из-за регулярных инфузий FIX, а также эпизодов спонтанных кровотечений, которые могут привести к болезненному повреждению суставов и проблемам с подвижностью.
BEQVEZ — это генная терапия на основе аденоассоциированного вируса (AAV).
В Pfizer отмечают, что одноразовое лечение BEQVEZ может изменить ситуацию для соответствующих пациентов, а также снизить нагрузку для медицинских организаций.
