0
FDA одобрило первую генную терапию для лечения "детей-бабочек"
Krystal Biotech получила одобрение FDA на первую в мире повторно дозируемую генную терапию VYJUVEK™ для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза
Буллезный дистрофический эпидермолиз — серьёзное редкое генетическое заболевание, поражающее кожу и слизистые оболочки и вызываемое одной или несколькими мутациями в гене COL7A1 , что приводит к недостаточной выработке функционального белка коллагена VII типа. Оно приводит к чрезвычайно хрупкой коже, которая покрывается пузырями и разрывается при незначительном трении или травме, поэтому детей с таким диагнозом принято называть "детьми-бабочками". Они также страдают от открытых ран, что ведёт к рецидивирующим инфекциям кожи и фиброзу, который может вызвать сращение пальцев рук и ног и, в конечном итоге, увеличить риск развития агрессивной формы рака кожи.
Одобрение FDA основано на двух клинических исследованиях. Причём если раньше речь шла только о паллиативной помощи, данный препарат одновременно заживляет раны пациента и предотвращает повторное образование волдырей на коже, поскольку фактически корректирует основной кожный дефект.
Поскольку он безопасен и легко наносится непосредственно на рану, он не требует большого количества вспомогательных технологий или специальных знаний, что делает Vyuvek очень доступным даже для пациентов, которые живут далеко от специализированных центров.
