FDA одобрило препарат для лечения редкой формы анемии

Европейские регуляторы рассматривают Pyrukynd на предмет дефицита PK, и решение ожидается к концу 2022 года.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило новый препарат от Agios Pharmaceuticals для лечения людей с редкой формой анемии.

Препарат Агиос, митапиват (который поступит в оборот с названием Пирукинд), является первым одобренным средством лечения дефицита пируваткиназы, редкого наследственного заболевания, которое приводит к быстрому разрушению красных кровяных клеток. Митапиват предназначен для активации фермента, называемого пируваткиназой-R, который красные кровяные клетки используют для преобразования сахаров в энергию.

FDA одобрило Пирукинд на основе двух клинических испытаний 3 фазы, которые продемонстрировали способность препарата повышать гемоглобин и уменьшать потребность в переливании крови. Обычно сообщаемые побочные эффекты включали снижение репродуктивных гормонов у мужчин, боль в спине, отёк суставов и увеличение липидов крови.

Agios проводит дополнительные исследования для расширения использования препарата, чтобы включить его в терапию детей с дефицитом ПК и другими заболеваниями, влияющими на эритроциты, включая талассемию и серповидно-клеточную анемию.