FDA одобрило препарат Elfabrio для лечения болезни Фабри

Болезнь Фабри (болезнь Андерсона — Фабри) — это редкое генетическое заболевание, связанное с мутацией Х-хромосомы, накоплением в организме жирового вещества, известного как глоботриаозилцерамид (Gb-3, GL-3, церамидтригексозид).

Болезнь характеризуется возникновением новообразований кожи, боли в конечностях, плохого зрения, почечной недостаточности и заболеваний сердца.

Биофармацевтическая компания ProCellEx®, объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Elfabrio для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри.

Препарат относится к заместительной терапии. Компания занимается разработкой и коммерциализацией рекомбинантных терапевтических белков, экспрессируемых с помощью собственной системы на основе растительных клеток.

Безопасность, переносимость и эффективность Elfabrio изучались в рамках комплексной программы клинических исследований у более чем 140 пациентов с последующим лечением в течение 7,5 лет.