FDA одобрило препарат Miplyffa (аримокломол) для лечения болезни Ниманна-Пика типа C

Zevra Therapeutics, Inc. объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило капсулы Miplyffa ™ (аримокломол) в качестве перорального лечения болезни Ниманна-Пика типа C.

В испытаниях препарат в сочетании с миглустатом остановил прогрессирование заболевания на протяжении 12 месяцев лечения.

Miplyffa принимается перорально, три раза в день точная дозировка составляет от 47 мг до 124 мг в зависимости от массы тела пациента.

Орфанная болезнь Ниманна-Пика типа C прогрессирующее, дегенеративное и смертельное заболевание, для которого до сегодняшнего дня не существовало одобренных FDA вариантов лечения.