FDA одобрило препарат Sefience для лечения редкого заболевания обмена веществ

Компания PTC Therapeutics, Inc. объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Sephience ™ (сепиаптерин) для лечения детей и взрослых с фенилкетонурией.

Фенилкетонурия — редкое наследственное заболевание обмена веществ, поражающее головной мозг. Оно вызвано дефектом гена, отвечающего за синтез фермента, необходимого для расщепления фенилаланина.

Одобрение FDA основано на доказательствах значительной эффективности и безопасности, полученных в ходе

исследования фазы 3 APHENITY.

Препарат Sephience недавно также получил разрешение на продажу от Европейской комиссии.