0
FDA одобрило противосудорожный препарат Ztalmy
FDA рассмотрело Ztalmy в числе заявок с приоритетным статусом и обозначило его в качестве орфанного препарата.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральную суспензию Ztalmy (ганаксолон) от Marinus Pharmaceuticals, Inc для лечения судорог, связанных с циклин-зависимым киназоподобным расстройством дефицита 5 (CDD), редкой формой генетической эпилепсии, у пациентов в возрасте двух лет и старше. Ztalmy является нейроактивным стероидом. Ожидается, что он будет доступен в специализированных аптеках с июля 2022 года.
CDD является серьёзным и редким генетическим заболеванием, характеризующимся ранними, трудно контролируемыми судорогами и тяжелыми нарушениями нервно-психического развития. Оно вызвано мутацией циклин-зависимого гена киназы, расположенного на Х-хромосоме. Ген CDKL5 продуцирует белок, который важен для нормального развития и функционирования мозга.
Одобрение Ztalmy в CDD основано на данных двойного слепого плацебо-контролируемого исследования Фазы 3 Marigold, в котором участвовали 101 человек.
