FDA одобрило Relyvrio для лечения БАС- прогрессирующего заболевания ЦНС

Боковой амиотрофический склероз, известный как БАС или болезнь Лу Герига, является редким, прогрессирующим неврологическим заболеванием, которое влияет на нервные клетки, ответственные за произвольные движения мышц, такие как ходьба, разговор, жевание и дыхание.

БАС смертелен — большинство людей с этим заболеванием имеют ожидаемую продолжительность жизни от трёх до пяти лет после появления симптомов. Большинство смертей происходит от дыхательной недостаточности, так как мышцы, используемые для дыхания, атрофируются.

Ежегодно этот диагноз ставится 5000 человек.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США  одобрило новое экспериментальное лечение БАС -Relyvrio, ранее известный как AMX0035.

Одобрение FDA произошло, несмотря на «остаточную неопределённость в отношении доказательств эффективности». Это связано с тем, насколько тяжелым и высоко прогрессирующим является заболевание.

Новый препарат— комбинация фенилбутирата натрия и таурурсодиола — представляет собой порошок, предназначенный для смешивания с водой и доставляемый перорально или через питательную трубку.

Лечение помогает бороться с клеточной смертью у людей с БАС, предотвращая клеточный стресс и дисфункцию. Эти два вещества были ранее доступны, но принимались отдельно пациентами с БАС для облегчения симптомов. Комбинация считается прорывом в понимании и лечении БАС.