FDA одобрило Skyclarys для лечения атаксии Фридрейха

Атаксия Фридрейха является ультра-редким, генетическим нервно-мышечным расстройством. Обычно оно вызвано поломкой гена фратаксина, который кодирует митохондриальный белок.

Reata Pharmaceuticals, Inc. - биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации новых методов лечения пациентов с тяжелыми заболеваниями, объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США («FDA») одобрило Skyclarys™ (омавелоксолон) для лечения атаксии Фридрейха у взрослых и подростков в возрасте 16 лет и старше.

Одобрение Skyclarys подтверждается данными об эффективности и безопасности из исследования MOXIe Part 2 и открытого исследования MOXIe Extension.

Skyclarys (омавелоксолон) - это пероральный препарат, показанный для приёма один раз в день для лечения атаксии Фридрейха у взрослых и подростков в возрасте 16 лет и старше. Европейская комиссия присвоила омавелоксолону статус орфанного препарата.

Пациенты с атаксией Фридрейха испытывают тяжёлые симптомы, включая прогрессирующую потерю координации, мышечную слабость и усталость, что обычно приводит к двигательной недееспособности у пациентов, нуждающихся в инвалидной коляске в возрасте до 20 лет.