FDA одобрило Vonvendi для профилактического лечения при тяжёлой болезни Виллебранда 3 типа

Vonvendi является единственной заместительной терапией рекомбинантным фактором фон Виллебранда (VWF) и первым и единственным методом лечения для снижения частоты эпизодов кровотечений для тяжелого VWD типа 3

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Vonvendi для постоянной профилактики снижения частоты эпизодов кровотечений у пациентов с тяжелой болезнью Виллебранда 3 типа (VWD), получающих терапию.

«Это одобрение является крайне важным для тех, кто живет с тяжелым VWD типа 3 и является свидетельством приверженности компании Takeda к новым разработкам по улучшению качества лечения болезни Виллебранда», - сказала Хизер Дин, вице-президент по гематологической франшизе США, компания Takeda. «При рутинном профилактическом лечении в настоящее время существует проактивная стратегия, доступная для лечения эпизодов кровотечения, и может дать людям, живущим с тяжелым VWD типа 3, надежду на то, что снижение количества кровотечений возможно».

VWD является наследственным расстройством, которое поражает женщин и мужчин в равной степени. Оно вызвано дефицитом или дефектной функцией VWF, одного из нескольких типов белков в крови, которые необходимы для правильного свертывания крови. Из-за этой дефектной функции у людей с болезнью Виллебранда кровь не способна эффективно свертываться. Vonvendi — это инфузионный продукт, который специально разработан для замены отсутствующего или дисфункционального VWF организма.

«VWD является сложным заболеванием, при котором как пациенты, так и медицинские работники могут испытывать стресс из-за неопределенности в контексте непредсказуемого течения заболевания и ограниченных вариантов лечения», - прокомментировал Мигель А. Эскобар, доктор медицинских наук, профессор кафедры педиатрии и внутренней медицины в Медицинской школе Макговерна Научного центра здравоохранения Техасского университета в Хьюстоне и исследователь в исследовании профилактики Вонвенди. «Вариант профилактического лечения может позволить улучшить контроль над заболеванием», - добавил он.

Одобрение основано на данных проспективного, открытого, международного многоцентрового исследования для оценки эффективности и безопасности профилактического лечения в снижении частоты эпизодов кровотечений у 10 взрослых пациентов с диагнозом тяжелый VWD типа 3, которые проходили лечение ранее.