0
FDA расширяет одобрение генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Фото: Yan Krukau: https://www.pexels.com/ru-ru/photo/5224345/
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США расширило одобрение Elevidys – генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у лиц старше четырёх лет с МДД с подтверждённым диагнозом.
Это рекомбинантная генная терапия, предназначенная для производства микродистрофина Элевидиса, белка, присутствующего в нормальных мышечных клетках.
Одобрение представлено как для амбулаторных больных, в возрасте ≥4 лет с МДД с подтвержденной мутацией в гене МДД , так и для неамбулаторных пациентов в возрасте ≥4 лет.
Препарат выпускается компанией Sarepta Therapeutics.
