FDA США одобрило препарат Tryngolza для лечения генетических заболеваний

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило препарат Tryngolza для лечения редкого генетического заболевания- синдрома семейной хиломикронемии (СХМ).

Это заболевание, при котором организм не может расщеплять жиры и которое характеризуется чрезвычайно высоким уровнем триглицеридов. Его причиной является дефицит или нарушение функции фермента липопротеинлипазы, отвечающего за расщепление триглицеридов, которые при накоплении в крови приводят к воспалению поджелудочной железы.

Как сообщает агентство Reuters, препарат известен как олезарсен и производится компанией Ionis Pharmaceuticals.

Препарат был одобрен в качестве дополнительного средства к диете для снижения уровня триглицеридов у взрослых с этим заболеванием.

На поздней стадии исследования лекарство помогло снизить уровень триглицеридов у пациентов на 44% по сравнению с плацебо.