Генная терапия может вылечить редкую наследственную форму слепоты

Фото: Tima Miroshnichenko: https://www.pexels.com/ru-ru/photo/6549631/

Редкое наследственное заболевание, называемое врождённым амаврозом Лебера, теперь можно вылечить с помощью генной терапии.

Инновация направлена на коррекцию мутаций в гене GUCY2D, который имеет решающее значение для производства белков, обеспечивающих зрение.

Терапия, вводимая под сетчатку детям и взрослым с таким диагнозом, улучшает зрение в 100–10 000 раз.

Разработка принадлежит компании Atsena Therapeutics. Результаты исследования были опубликованы в журнале The Lancet.