Минздрав одобрил новый препарат для лечения болезни Ниманна

До настоящего времени терапия болезни Ниманна-Пика – редкого прогрессирующего заболевания – включала в себя лишь устранение отдельных симптомов.
Обычно заболевание включает в себя увеличение селезёнки и печени, нарушение функций лёгких, частые лёгочные инфекции.
Минздрав РФ одобрил препарат «Зенпозайм» голландской компании Genzyme Europe B.V.. Как сообщает pharmvestnik.ru, соответствующая информация размещена в Государственном реестре лекарственных средств.
Раннее препарат с лекарственным названием Олипудаза альфа уже был одобрен американским регулятором FDA. Он специально предназначен для лечения проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы, не связанных с центральной нервной системой. В клинических испытаниях препарат показал значительное улучшение функции лёгких у пациентов, а также снижение объёма селезёнки и печени.
Лекарство вводится внутривенно раз в две недели.