Новая генная терапия может предотвратить потерю слуха

Исследователи из Института Солка совершили настоящий прорыв, который может привести к новым методам лечения генетической потери слуха. Генная терапия, которая доставляет в организм определённый белок, может обеспечить правильный рост дефектных волосковых клеток, и таким образом улучшить слух.

Сенсорные волосковые клетки являются жизненно важной частью нашей слуховой системы. Они выстилают поверхность ушной улитки длинными структурами, называемыми стереоцилиями, которые вибрируют в ответ на звуковые волны и производят электрические сигналы, отправляющиеся в мозг. Но одна из форм генетической глухоты возникает из-за недостатка белка под названием EPS8, который регулирует длину этих волосковых клеток. Без него волосковые клетки слишком короткие и не работают должным образом.

Для нового исследования учёные изучили, может ли восстановление EPS8 помочь этим волосковым клеткам вырасти до их нормальной длины и улучшить слух.  В ходе испытания на глухих лабораторных мышах без белка EPS8, исследователи использовали аденоассоциированный вирус в качестве средства для доставки белка во внутренние уши животных.

Они обнаружили, что добавленный EPS8 заставил стереоцилию расти, восстанавливая некоторую функцию клеток, которые улавливают звуки более низкой частоты.

Однако лечение не сработало на мышах после определённого возраста, поэтому есть предположение, что терапию надо проводить рано  - прежде чем волосковые клетки созреют. У людей это потребовало бы применения генной терапии внутриутробно, так как к рождению было бы уже слишком поздно.

Новое исследование было опубликовано в журнале Molecular Therapy – Methods & Clinical Development.