0
Новая генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна показала многообещающие результаты
Новая генная терапия не только замедляет прогрессирование заболевания, но и потенциально может обратить вспять повреждение мышц.
На данный момент дистрофия Дюшенна вызывает необратимую дегенерацию мышц и полностью не излечивается. Однако учёные из Вашингтонского университета придумали разбить на части тяжёлый ген, кодирующий дистрофин, загрузить фрагменты в ряд векторов для доставки и внедрить инструкции по повторной сборке белка в мышечных клетках.
В ходе испытаний на мышах с мышечной дистрофией исследователи обнаружили, что началась выработка крупных дистрофинов, и у мышей наблюдались «значительные физиологические восстановительные процессы». Это остановило дальнейшее прогрессирование заболевания и даже обратило вспять часть уже произошедшей атрофии мышц.
Испытания на людях должны начаться в течение двух лет. Результаты исследования опубликованы в журнале Nature.
