0
Новая технология редактирования генов может применяться при поликистозе
Учёные впервые успешно применили новую технологию редактирования генов — base editing — для лечения нефрологических заболеваний на животной модели с поликистозом.
Основная идея метода — точечно изменить мутации в клетках печени или почек, избегая риска двунитевых разрывов ДНК (которые характерны для CRISPR/Cas9), что значительно безопаснее и эффективнее.
Учёные также изучают разные методы доставки генетического материала в клетки почек: с использованием адено‑ассоциированных вирусов (AAV), а также прямой и интрапаренхимальной инъекции, чтобы направить терапию в нужные типы клеток.
Редактирование генов в почках становится всё более реальным и специализированным подходом. В будущем это может привести к эффективным персонализированным методам лечения хронических наследственных и приобретённых заболеваний почек.
