Новый препарат может быть эффективным в лечении мышечной дистрофии Дюшенна

Учёные из Университета Макгилла обнаружили, что экспериментальное соединение под названием K884 может усиливать естественные способности восстановления мышечных стволовых клеток.

Дистрофия Дюшенна поражает примерно одного из 5000 мальчиков во всем мире, что часто приводит к зависимости от инвалидной коляски в подростковом возрасте и опасными для жизни осложнениям в раннем взрослом возрасте.

Разработчики препарата поместили пораженные МДД мышечные стволовые клетки людей и мышей под микроскоп, чтобы посмотреть, как они отреагируют на лечение. Обнаружилось, что блокирует определенные ферменты, позволяя мышечным стволовым клеткам развиваться в функциональную мышечную ткань.

При этом, K884 работает на клеточном уровне, восстанавливая восстановление мышц независимо от мутации, вызывающей заболевание. Это делает его потенциальным вариантом лечения для всех пациентов с мышечной дистрофией.

Полное исследование опубликовано в журнале журнале Life Science Alliance.