0
Новый препарат от СМА достиг главной цели испытаний
Фото: Photo Source: Kaboompics.com: https://www.pexels.com/ru-ru/photo/5207022/
Экспериментальный препарат апитегромаб достиг главной цели поздней стадии исследования на пациентах с редким генетическим заболеванием спинальной мышечной атрофией (СМА)
В испытаниях апитегромаб статистически значимо улучшил показатели двигательной функции, такие как стояние и ползание.
Производитель препарата Scholar Rock намерены подать заявку на одобрение FDA уже в 2025 году.
СМА — орфанное заболевание, поражающее примерно 1 из 10 000 человек, которое не позволяет организму вырабатывать белок, необходимый для нервно-мышечного развития.
