Первый в истории генно-терапевтический гель лечит редкое заболевание кожи

Около 1 из 800 000 детей рождаются с тяжёлым заболеванием, называемым рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом ("люди-бабочки"), который делает их кожу чрезвычайно хрупкой и склонной к разрывам и волдырям.

Питер Маринкович его коллеги из Стэнфордского университета Калифорнии разработали способ имплементации нормальных генов COL7A1 в кожу таких людей, чтобы они могли начать правильно вырабатывать коллаген.

Исследователи разработали модифицированный вирус простого герпеса для доставки генов COL7A1 в клетки кожи. Вирус был специально изменён, чтобы не реплицироваться или вызывать заболевание. «Всё, что он делает, это входит в клетку и доставляет ген», — говорит Маринкович.

Затем такая генная терапия была включена в состав геля, чтобы его можно было наносить на кожу. Он был протестирован на поздней стадии клинического испытания в США с участием 31 ребенка и взрослых с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом.

Для каждого участника гель генной терапии был нанесён на одну из их ран, а неактивный гель применён к другой, чтобы сравнить разницу. Лечение повторяли еженедельно до тех пор, пока раны не закрылись.

Через три месяца 71% ран, обработанных генной терапией, полностью зажили, по сравнению с 20% ран, обработанных неактивным гелем, и не было замечено никаких серьёзных побочных эффектов.