0
«Р-Фарм» зарегистрировала препарат для терапии миодистрофии Дюшенна
ГК «Р-Фарм» зарегистрировала первый в России препарат вилтоларсен (ТН «Вилтепсо») для терапии миодистрофии Дюшенна.
Как отмечает pharmvestnik.ru, препарат применяется при подтвержденной мутации в гене белка дистрофин, поддающейся пропуску экзона 53.
Лекарство разработала японская компания Nippon Shinyaku Co., Ltd. В 2022 году «Р-Фарм» заключили с Nippon Shinyaku лицензионное соглашение о производстве на территории России.
Миодистрофия Дюшенна — орфанное прогрессирующее сцепленное с X-хромосомой заболевание.
Отсутствие белка приводит к разрушению мышечных волокон и утрате способности самостоятельно передвигаться, нарушениям дыхания и работы сердца.
