Учёные открыли два новых способа лечения БАС

Боковой амиотрофический склероз (БАС) является изнурительным нейродегенеративным заболеванием. И самым известным заболевшим был Стивен Хокинг (на фото). Однако профессор стал исключением - большинство людей с диагнозом БАС живут от двух до пяти лет. Болезнь постепенно разрушает двигательные нейроны, уменьшая мышечную силу и подвижность пациента, пока они в конечном итоге не потеряют способность говорить, есть и дышать.

Команда учёных из Университета Южной Калифорнии (USC) решила исследовать новые лекарства для лечения БАС. Они начали с создания индуцированных плюрипотентных стволовых клеток у пациентов с БАС. Их программировали в двигательные нейроны, а затем проверили тысячи лекарств и молекул против клеток, чтобы найти те, которые могут замедлить прогрессирование заболевания.

Исследователи заметили, что многие эффективные препараты, по-видимому, повышают андроген, группу половых гормонов, которая включает тестостерон. Но поскольку эти препараты имеют нежелательные побочные эффекты, пришлось изучить способы обойти препарат и вызвать тот же эффект, настроив определённые гены.

Используя базу данных Connectivity Map, которая связывает лекарства с генами и с заболеваниями, команда идентифицировала ген под названием SYF2 (он и определяет развитие болезни). В случае подавления этого гена у мышей с БАС нейродегенерация, двигательная дисфункция и другие симптомы уменьшались.

Во втором исследовании аналогичные средства использовали для выявления белка под названием PIKFYVE. В тестах на плодовых мухах, круглых червях, мышах и двигательных нейронах (выращенных у людей с БАС) команда блокировала белок с помощью лекарств, генной инженерии и методов РНК.

Таким образом, исследователи определили механизм, лежащий в основе улучшений: снижение PIKFYVE помогло нейронам транспортировать отходы наружу клетки, что предотвращает накопление токсичных белков.