В "Сириусе" разработали генную терапию врождённого заболевания сетчатки

Исследователи из Научно-технологического университета «Сириус» разработали модифицированный вектор для генной терапии врожденного заболевания сетчатки — амавроза Лебера

Заболевание является крайне редким и опасным, так как сопровождается быстрой потерей зрения.

Причиной этой болезни считаются мутации в генах, одним из которых является AIPL1.

Генная терапия использует аденоассоциированный вирусный вектор, а для того, чтобы справиться с конкретной мутацией, отечественные учёные разработали улучшенную последовательность вектора, оптимизировав экспрессионные кассеты.

Как отмечает pharmmedprom.ru, первые испытания показали сниженную иммуногенность модифицированного вирусного вектора, что показывает его очень высокую эффективность.