0
В "Сириусе" разработали генную терапию врождённого заболевания сетчатки
Фото: Sean Patrick: https://www.pexels.com/ru-ru/photo/1069588/
Исследователи из Научно-технологического университета «Сириус» разработали модифицированный вектор для генной терапии врожденного заболевания сетчатки — амавроза Лебера
Заболевание является крайне редким и опасным, так как сопровождается быстрой потерей зрения.
Причиной этой болезни считаются мутации в генах, одним из которых является AIPL1.
Генная терапия использует аденоассоциированный вирусный вектор, а для того, чтобы справиться с конкретной мутацией, отечественные учёные разработали улучшенную последовательность вектора, оптимизировав экспрессионные кассеты.
Как отмечает pharmmedprom.ru, первые испытания показали сниженную иммуногенность модифицированного вирусного вектора, что показывает его очень высокую эффективность.
