Впервые в мире пациенту с гиперхолестеринемией отредактировали ген

Компания Verve Therapeutics начала испытания нового поколения технологии для редактирования генов CRISPR при наследственной гиперхолестеринемии.

Планируется, что в исследовании примут участие 40 человек с уже диагностированным заболеванием.

Гиперхолестеринемия – это увеличение концентрации общего холестерина в плазме крови выше 5 ммоль/л.

Как пишет pharmvestnik.ru, «Verve заявила, что она ввела дозу первому пациенту, принимающему участие в исследовании, примерно через два месяца после того, как регулятор выдал разрешение на проведение испытания в Новой Зеландии».

Это более теоретически точная форма генной инженерии – так называемое «редактирование базы», изменяющее отдельные элементы в гене без разрыва обеих цепей двойной спирали ДНК.

Главное за неделю