Ольга Германенко: Необходимо выстроить систему в интересах пациентов

«Когда у твоего ребенка не закрыты базовые потребности, ты меньше всего думаешь о развитии науки», говорит учредитель и директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. В интервью офарме.рф она рассказала, отчего и для чего создаются в России пациентские сообщества, как они взаимодействуют с государством, учёными и фармпроизводителями, и где искать участников в клинические испытания.

*интервью было записано до 24 февраля 2022 года.

- Как образуются пациентские сообщества? С чего начинается механизм формирования? Какая разница есть между российскими и зарубежными пациентскими сообществами?

- На мой взгляд, они образуются из «зияющей дыры» в организации помощи конкретной группе лиц, которая не закрывается ничем и никем. Таким образом формировалось и наше сообщество – фонд «Семьи СМА». Я всегда говорю, что наша организация сформировалась из отчаяния родителей. Когда не было доступной информации о заболевании. Когда обращаешься к врачу, а он ничем не может помочь. Когда не можешь найти поддержку и помощь, а социальная система дает сбой. Когда накапливается определенный пласт проблем, то становится очевидно, что «спасение утопающих - дело рук самих утопающих». В нашей стране пациентские сообщества часто формируются именно по такому принципу.

У меня нет опыта проживания и организации сообществ в зарубежных странах. В любом случае, такие сообщества возникают от нерешенных и незакрытых проблем. Но разница между тем, чем занимаются такие сообщества в России и за рубежом, в том, на ЧТО направлен их фокус внимания, и эта разница просто колоссальная. Когда мы говорим о пациентских сообществах в России, то они, как правило, призваны решать проблемы конкретных пациентов, которые сталкиваются с несовершенством законодательства, отсутствием мер поддержки. У нас многие пациентские группы вынуждены юридически защищать свои права, помогать адресно. Например, в покупке необходимых средств реабилитации. То есть закрывать конкретные потребности. Когда мы смотрим зарубежные сообщества, то видим другие картины. Их деятельность, как правило, связана больше не с помощью конкретным пациентам, а с развитием исследовательских программ, развитием технологий помощи и привлечению внимания к этому заболеванию в обществе.

В нашей области спинальной мышечной атрофии я вижу очень большую разницу между тем, что делает европейская ассоциация, частью которой тоже является наш фонд, и тем, чем занимаемся мы в России. Организация в Европе была сформирована в 1990-е годы объединением нескольких пациентских организаций из европейских стран, прежде всего, для того, чтобы спонсировать базовые исследования в области спинальной мышечной атрофии. Она создавалась, чтобы искать особенности заболевания, от клеточных и молекулярных до поиска вариантов лечения. Речь даже не столько о препаратах, сколько о механизмах, которые могли бы лечь в основу лечения этих заболеваний.

Эта работа продолжается до сих пор. Раньше ежегодно, а сейчас каждые два года у СМА Европа (Европейская ассоциация организаций) есть так называемый сall for research project. Он запущен и в этом году, состоится в ближайшие месяцы. В рамках этого проекта организации-члены скидываются в «общий котел», проводится грантовый конкурс, в рамках которого отбираются базовые лабораторные исследования для поиска ответов на те вопросы, на которые сегодня в области спинальной мышечной атрофии ответов нет.

- В России подобных проектов нет?         

- У нас этого практически не происходит. Как правило, все фокусируется на том, что мы уже знаем и попытках распространить информацию об этом. О поддержке науки речи даже не идет, потому что еще столько незакрытых проблем. Когда у тебя твоего ребенка не закрыты базовые потребности, то ты меньше всего думаешь о развитии науки. Тебя больше волнует, как сохранить качество жизни, где добыть лечение, коляску, где взять сиделку или персонального ассистентах. В других странах эта поддержка оказывается, и задача её обеспечить не стоит перед благотворительными организациями и пациентскими сообществами. Поэтому у них есть возможность организовывать такие сборы денег и поддерживать научные разработки, работать на развитие знаний в области данного заболевания. В нашей стране до этого еще далеко. Причина не только в неразвитой системе социальной помощи, но и в таких факторах, как базовое недоверие к российской медицине, к возможностям российской науки. Очень бы хотелось, чтобы и у нас пациентские организации смогли бы не только «латать дыры», но и смогли заниматься системным развитием помощи пациентов этой нозологии и поддержкой научных исследований.

- Правильно ли понимаю, что пациентские сообщества в России вынуждены действовать, как фонды, и постоянно собирать деньги, приобретать средства реабилитации, буквально выбивать необходимые суммы на лечение и помогать пациентам отстаивать свои права?

- Все организации работают по-разному. Некоторые сразу ограничивают свою деятельность и не занимаются адресной помощью. Но так или иначе элементы адресной поддержки будут присутствовать. Это может быть не материальная поддержка, а поддержка юридического характера. Например, добыть у государства положенное лечение, техническое средство, помочь оформить инвалидность. В нашей организации мы зарегистрированы как фонд. Но при этом совмещаем в себе два трипа организации: пациентскую организацию и классическую работу благотворительно фонда с системным подходом, когда мы поддерживаем и имеем программы помощи пациентам. Это программы индивидуальной поддержки, медицинского консультирования совместно со специалистами из медицинских организаций, образовательные программы. Ты можешь сколько угодно рассказывать о проблемах, с которыми сталкиваются пациенты. Но когда к тебе приходит семья и говорит, что их не пускают в реанимацию, нужен срочно аппарат ИВЛ, а его выдадут только в следующем году, то невозможно пройти мимо таких случаев. Поэтому мы приняли решение, что будем развиваться в обоих направлениях.

- Расскажите, пожалуйста, про изучение заболевания, про участие в разработке новых средств диагностики и лечения. У нас в России этого нет совсем или все же какое-то взаимодействие с научными организациями или фармпроизводителями ведется?

- Если говорить о взаимодействии с научным сообществом, ты мы сейчас это делаем в основном в составе СМА Европа. Если честно, я пока не очень понимаю, с кем в России мы можем по этим вопросам взаимодействовать. В рамках СМА Европа мы сотрудничаем со многими учеными, проводим с ними встречи, нам разъясняют, в чем состоят те или иные исследования. У организации есть не только финансовая поддержка ученых, это еще и возможность получать обратную связь. Есть научный комитет, в который входят ведущие научные сотрудники из разных стран, которые работают в этой области и консультируют организацию. И за счет этого складываются тесные контакты в биотехнологиях и в научной среде.

Когда речь идет уже о выходе той или иной модели в разработках на доклинической стадии или клинической разработке лекарственного средства, то есть начинается взаимодействие либо с маленькими компаниями, либо с большими гигантами фармрынка. Эту работу мы проводим как на мировом уровне, так и на уровне России. Мы участвуем в обсуждении протоколов этих исследований в качестве советников со стороны пациентов. Многое зависит от открытости фармкомпаний. К сожалению, иногда приходится прикладывать колоссальные усилия для того, чтобы открыто обсудить планируемые исследования, группы к исследованию, оценки эффективности и безопасности лекарственных препаратов. Конечно, это не задача только пациентского сообщества, но вовлечение пациентов очень важно.

Пациентские организации могут указать на какие-то вещи, которые ни врачам, ни исследователям не приходят в голову, а это может влиять на успешность того или иного клинического исследования. Раньше было сложнее, сейчас стало немного проще, и мне кажется, что это происходит не только в СМА, но и в других заболеваниях. Компании более охотно откликаются или сами инициируют контакт с представителями пациентских сообществ.

 У нас сейчас в составе СМА Европы действует несколько консультативных групп, которые работают с фармацевтическими компаниями. Это двустороння коммуникация, в рамках которой как компания имеет возможность обратиться за советами, так и мы можем обратиться с вопросами, которые возникают у нас в отношении препаратов, уже выведенных на рынок, клинических исследований или планов компании в этом отношении. Возможность открытого доверительного диалога дает возможность решить возникающие проблемы с пониманием, что это остается в пределах конфиденциальной дискуссии. Это также требует роста самой пациентской организации и готовности к взаимодействию.

- Как иностранные фармкомпании относятся к российским пациентским сообществам?

- В Россию обычно фармацевтические компании приходят уже с готовым продуктом, и мы здесь уже взаимодействуем с ними. Нужно решить вопросы регистрации препарата, доступности этого лечения, вопросы безопасности и эффективности лекарственного средства. В любом редком заболевании есть четыре стороны, и все они должны взаимодействовать между собой. Только так можно выстроить систему, которая будет работать в интересах пациентов. Я говорю не только про лекарственное обеспечение, но и обо всем, что касается помощи пациентам с конкретной нозологией. Четыре стороны – это пациенты и пациентское сообщество, профессиональное сообщество и врачи, фармацевтические производители лекарственных препаратов и государство. Если одна из этих сторон действует сама по себе и не готова к контактам, то и доступ к медицинской и социальной помощи будет затруднен.

Есть вещи, без которых лечение не будет работать, и это тоже требует дополнительного внимания. Это касается, например, отдельных программ поддержки пациентов – информационных, консультативных, реабилитационных. Все прекрасно понимают, что на одной «таблетке» далеко не уедешь. Для того, чтобы таблетка работала эффективно, важно, чтобы вокруг пациента была выстроена система. И здесь объединение усилий и движение всех четырех участников в одном направлении крайне необходимо.

- Есть конкретный пример, когда в ваш фонд обратился молодой ученый или конкретная фармкомпания, которые хотели помочь, заняться решением вопроса СМА?

- Контакты, которые инициировались у нас, вырастали из наших глобальных контактов в европейских странах. В начале нашей деятельности, когда не было вообще никакого лечения для СМА, были клинические исследования. И мы достаточно много сил вложили в то, чтобы завязать контакты с производителями, которые разрабатывали лекарственные препараты. Нашим первым этапом работы было показать, что нужно идти в Россию. Не всегда фармацевтические компании готовы выходить и регистрировать свои продукты на нашем рынке. Они не видят это своей первостепенной задачей. Россия никогда не является приоритетным рынком. Задача была на первом этапе убедить компании, которые выходили на последние этапы разработки, прийти в Россию с клиническими исследованиям, показать, что у нас есть пациенты, пациентское сообщество, заинтересованные и компетентные врачи. И нам эта помощь нужна не через 10 лет после того, как она будет доступна в Европе и США, а как можно быстрее.

Первые несколько лет мы очень много работали с глобальными сообществами, чтобы простимулировать их и показать, что в России можно проводить исследования. Недавно я читала интервью одного из медицинских экспертов в области изучения СМА. Она говорила про американскую компанию Биоген, которая в начале разработки своего препарата «Спинраза» направляла запрос, в том числе, в медицинское учреждение о том, чтобы провести исследования на территории России. Тогда была очень узкая группа пациентов и на тот момент в России не было точно информации об их количестве и компании отказали. Когда мы появились и начали собираться этих пациентов, взаимодействовать с врачами, то и у них стали появляться данные о тех пациентах, которые до них никогда не добирались. Как правило, это были малыши, состояние которых быстро ухудшалось, и они достаточно быстро погибали. Когда исследования пришли уже по другому препарату, то у нас уже была очередь из пациентов. Очень многих мы были вынуждены пристраивать в зарубежные клинические исследования, потому что других шансов получить лечение оперативно тогда не было. Порядка 15 пациентов вернулось в Россию после исследований, а часть осталась жить за рубежом. Потом нам приходилось информировать компании и рассказывать, что регистрировать лекарство нужно не когда уже есть лечение, а когда нет еще ничего и есть возможность вырастить организацию, накопить опыт, выстроить связи с профессиональным сообществом. В дальнейшем это помогает привести сюда современные технологии, лечение.

- Как наше государство взаимодействует с вашей пациентской организацией и подобными объединениями?

- Когда мы создавались, мы боролись за то, чтобы наши дети не жили постоянно в реанимациях на искусственной вентиляции легких. Первое, что мы делали – это взаимодействовали с нашими органами власти. Я не могу сказать, что мы получаем какую-то значимую поддержку от органов власти в решении наших вопросов. Однако я и не могу сказать, что мы получаем какое-то радикальное сопротивление. Нас всегда слушали, не уверена, конечно, что слышали. Первое время было тяжело, но потом после налаживания контактов стало проще.

Я не знаю, насколько сразу в органах власти обычно возникает готовность решать проблемы. Всё-таки им нужно больше времени для того, чтобы осознать проблемы, с которыми сталкиваются пациенты. Мы приходим со своей проблемой и говорим, как тяжело нам живется. Со своим перечнем проблем к ним приходит множество других организаций. Прийти с проблемой ещё не значит ее решить.

Меня взаимодействие с органами государственной власти научило одной вещи: когда ты приходишь с проблемой, готовь заранее предложения с вариантами ее решения. Можно их сразу не прорабатывать детально, но варианты решения за тебя никто искать не будет. Когда ты приходишь и говоришь, что все плохо, все пропало и не понятно, что с этим делать, то лучше и не приходить вовсе. Будь готов услышать критику своего предложения и найти в этом не повод для скандала, а воспринять это как совет. Система, конечно, очень неповоротливая, принятие государственных решение очень долгое. Крайне важно, чтобы они принимались не когда нарастает общественный резонанс, а заранее.

Возьмем, к примеру, тему лекарственного обеспечения. Первый препарат по лечению СМА «Спинраза» зарегистрирован в США в конце декабря 2016 года. Было понятно, что нам этих пациентов нужно будет лечить и в России. На сегодняшний день нашему фонду известно о 1215 пациентах со СМА. На самом деле их гораздо больше, порядка 2500-2900 тысяч человек на всю страну. С начала 2017 года мы постоянно ходили по кабинетам разных чиновников, начиная от Министерства здравоохранения, заканчивая законодательными собраниями, и просили решить вопрос лечения СМА. Сначала стоял вопрос в регистрации препарата, потом была долгая процедура регистрации. В такие моменты у пациентской организации «связаны руки», потому что все процедуры проходят по закону, и мы не можем ускорять эти процессы. Но после того, как препарат зарегистрирован, нужны быстрые решения, как этот препарат будет оплачиваться пациентам. Мы этим вопросом занимались с 2017 года. Препарат был зарегистрирован в 2019 году и до середины 2020 года никто и слышать не хотел о том, что нужно что-то делать. В конце 2019 года нас и другие общественные организации позвали на встречу с министром здравоохранения. Было сказано, что денег на нас нет, может быть, и предложили решать проблему собственными силами.

В середине 2020 года препарат «Спинраза» рассматривался для включения в ЖНВЛП (жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов). Я присутствовала на этом заседании, когда Тимофей Нижегородцев из ФАС призвал не включать препарат в перечень. Думаю, это связано было с тем, что лекарство войдет в территориальные программы госзакупок и регионы будут обязаны его обеспечивать. Он говорил о том, что лекарство новое, нужно проверить его эффективность, уточнить регистр пациентов. Но в итоге с перевесом в один голос было принято положительное решение. Это было тяжелейшее испытание. У нас действительно есть большой разрыв между регистрацией препаратов и тем, чтобы подумать, как мы будем обеспечивать пациентов этими препаратами. Эта неурегулированность серьезно мешает пациентам, и это происходит в любой нозологии.

- Стала ли сейчас ситуация легче, в частности, за счет работы государственного фонда «Круг добра»? Теперь у большего количества пациентов появилась возможность получить необходимые препараты?

- Мне действительно есть за что похвалить «Круг добра» несмотря на то, что есть еще шероховатости в работе, организационные пробелы, не состыковки. Есть вопросы, которые требуют ручного управления. Буквально на днях решали вопрос с ребенком в Башкортостане, у которого был перерыв в терапии. «Круг добра» подключился, и мы за сутки решили эту проблему.

Когда я выступаю в регионах на мероприятия, то всегда обращаю внимание на один слайд, на котором показана разница между ситуацией, которую мы имели в октябре 2020 года, когда не было «Круга добра», и в октябре 2021 года после того, как фонд начал обеспечивать детей терапией. На октябрь 2020 года только 24% пациентов, в основном это были дети, были обеспечены лекарствами. Через год это уже 93% пациентов детского возраста. Это 76% и детей, и взрослых пациентов от числа регистра, который за год подрос. Их 7% детей, которые не обеспечены, 2% пациентов, которые имеют очень тяжелые состояния и по решению родителей и врачей эти семьи не планируют лечить своих детей, они получают только паллиативную помощь. И в 5% попадают дети, которые к нам обращаются, но еще не успели получить лечение, подали заявку. Они появляются, обеспечиваются лекарствами и затем уже попадают в общую когорту, а их место занимают новые. Каждую неделю диагностируется несколько новых пациентов детского возраста с диагнозом спинальная мышечная атрофия.

И только 26% во взрослом возрасте обеспечены лекарствами. Это впервые, когда в здравоохранении лекарственное обеспечение буквально дискриминируется по возрастному принципу:  "Мы лечим детей, чтобы они становились взрослыми. А взрослых мы лечить не хотим".

- Когда в СМИ появляется очередное сообщение, что какому-то ребенку не выдали необходимое лекарство, все начинают винить власть или «Круг добра». Правда ли так все зависит от решения системы?

- У нас вообще любят винить государство или государственный орган. Здесь есть два аспекта. Первое – это, что люди почему-то путают медицинское назначение и одобрение или неодобрение «Кругом добра». Заявка зачастую не попадет в «Круг добра», если не сделано медицинское назначение. Людям хочется найти виноватого, это понятно, но это все про эмоции. Я не готова комментировать медицинские решения, мне сложно оценить, не будучи медиком, правы они или не правы. Я знаю, что в федеральных центрах, которые занимаются этими вопросами, работают компетентнейшие люди, которые посвятили много лет работе с пациентами, и у меня нет основания им не доверять.

У «Круга добра» по препарату «Золгенсма» были зарегистрированы критерии по возмещению оплаты этого лечения. Очень многие дети оказывались за бортом и не получали другой терапии дальше. Они не оставались совсем без помощи, получали препараты, которые не так широко разрекламированы. Последний месяц на повестке стоит вопрос смены терапии. У нас действительно, в отличие от многих европейских стран, в стране разрешено оплачивать смену терапии, скажем, со «Спинразы» на «Золгенсму». В Испании, например, не допускается смена терапии за счет госсредств. Мы готовы это оплачивать, но по медицинским показаниями. Чтобы это решение было максимально объективным. Если решение принято, то заявка подается в «Круг добра». Я знаю уже две заявки, которые одобрили по смене терапии детям. Никто их этих детей не умирает, они все получают терапию. Вопрос в обоснованности смены этой терапии. Если есть эффект на той терапии, которую пациент получает сейчас, то какой смысл переводить его на другую? Это вопрос не к родителям, не к представителям пациентской организации, не к СМИ, а исключительно к медицинскому сообществу.