Зачем нужны клинические исследования, и чем грозит их приостановка

Разбираем, чем грозит отмена западными производителями новых клинических исследований, и как это отразится на российских пациентах.

Констатация очевидного (не для всех)

Бигфарма – все ведущие глобальные фармацевтические производители – западные и/ или из недружественных нам стран. Именно они выпускают инновационные, не имеющие аналогов лекарства для лечения самых тяжёлых заболеваний. И любые отмены с их стороны ничего хорошего нам не сулят.

А теперь перейдём к клиническим исследованиям.

Что такое клинические исследования?

Клинические исследования (КИ) – испытания лекарства на людях. Цель КИ – сделать вывод о соотношении пользы и рисков применения лекарства в лечении конкретной болезни. Без КИ ни один лекарственный препарат не может быть допущен на рынок, т. е. для лечения пациентов. КИ – самая важная и дорогостоящая часть разработки лекарства.

Какие бывают КИ?

КИ делятся на 3 последовательные фазы:
I – исследуют возможный вред, дозировку и побочные эффекты на небольшой группе здоровых добровольцев;
II – исследуют эффективность препарата в сравнении с плацебо (пустышкой) или существующим лечением и побочные эффекты на большой группе больных людей;
III – доказывают  эффективность препарата в сравнении с существующим лечением на очень большой группе больных людей в разных клинических центрах (многоцентровые) в разных странах (международные) в течение длительного времени.

Почему КИ проводятся в разных странах?

По нескольким причинам.
Во-первых, набрать за ограниченное время несколько тысяч больных определённым заболеванием в одной стране почти невозможно.
Во-вторых, в одной стране может не быть достаточного количества клинических центров, специализирующихся в проведении исследований определённой фазы или определённого заболевания.
В-третьих, международные исследования позволяют оценить эффективность лекарства на разных популяциях с разным генотипом.

Кто проводит КИ?

Производитель лекарства* финансирует КИ и привлекает CRO - клиническую исследовательскую организацию. CRO берёт на себя все шаги по организации КИ: подготовку протокола, поиск клинических центров и переговоры с врачами, набор пациентов, сбор и обработку данных, подготовку отчёта. Итоговый отчёт составляет часть досье, которое производитель подаёт на рассмотрение национальному регулятору - органу, отвечающему за обращение лекарств в стране. После одобрения регулятором лекарство поступает в оборот.

* Как правило. Иногда спонсором КИ становятся государственные институты или благотворительные фонды, но таких КИ меньшинство

Что влияет на решение об одобрении лекарства?

Результаты, полученные в ходе всех трёх фаз КИ и качество исследования. Качество обеспечивается системой руководств Надлежащей клинической практики (GCP англ.), разработанной Международным советом по гармонизации технических требований к фармацевтическим препаратам для медицинского использования (ICH). В США, ЕС и Японии руководства ICH являются частью законодательной системы, регламентирующий разработку и производство лекарств. В число стран-членов ICH Россия (пока) не входит.

КИ проводятся во всех странах, где продаётся лекарство?

Не обязательно. Это зависит от правил национального регулятора. Например, в США, где разрабатывается больше всего инновационных лекарств, по требованию FDA исследования обязательно должны быть многоцентровыми и международными, т. е. в них должны принимать участие много клинических центров из разных стран, и только часть - из США.

А какие требования в нашей стране?

В нашей стране «зелёный свет» новым лекарствам даёт Минздрав. Новое оригинальное лекарство может быть зарегистрировано только по результатам КИ в России*. Даже если это лекарство уже зарегистрировано в странах с высокими регуляторными требованиями, например, в США или ЕС. Соответственно, если российские клиники не участвуют в многоцентровых международных исследованиях нового лекарства, оно не будет зарегистрировано и доступно российским пациентам**.

* исключение делается для лекарств для лечения редких (орфанных) заболеваний и противопандемических  

** либо производителю придётся повторить КИ специально для России. На это он может пойти, если потенциал продаж очень велик. Но это не всегда так.

В России проводится много КИ?

Очень. За последние 4 года Россия вышла в лидеры и в 2021 заняла 6 место в Европе после Германии, Великобритании, Испании, Франции и Италии. Причина: низкие операционные расходы, централизованная система здравоохранения и 147 млн население. Большинство идущих и запланированных к проведению в России КИ спонсируются фармацевтическими компаниями из Европы – 659 и США –  508. Из них планируемых, которые могут быть отменены или приостановлены – 177.

Какие последствия будет иметь приостановка КИ европейских и американских производителей?

Печальные – для всех. Российские пациенты-участники КИ лишатся шанса получить не имеющий аналогов препарат, а для некоторых это вопрос жизни. Для самих производителей это тоже не пройдёт даром: быстро заменить российские клинические центры и набрать новых пациентов будет не просто. Сроки исследований, очевидно, затянутся. Значит новые, улучшающие качество и спасающие жизни лекарства появятся позже. И главное, российским пациентам они станут доступны с ещё большим опозданием - в лучшем случае.