FDA одобрило Evrysdi для лечения младенцев со СМА в возрасте до 2 месяцев

Спинальная мышечная атрофия (СМА) является тяжёлым, прогрессирующим нервно-мышечным заболеванием, которое может быть смертельным. Оно поражает примерно 1 из 10 000 детей, и при отсутствии лечения является основной генетической причиной младенческой смертности.

Компания PTC Therapeutics, Inc. объявила о том, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило расширение маркировки для Evrysdi (рисдиплам), для лечения младенцев в возрасте до 2 месяцев со спинальной мышечной атрофией (СМА). Как подтвердила офарме.рф генеральный директор фонда "Семьи СМА" Ольга Германенко, "по сути это не новый препарат, а расширение лейбла".

Итоги испытания препарата показали, что лечение Evrysdi позволило почти всем детям достичь необходимых этапов развития в те же сроки, что и младенцы, у которых нет СМА.

Evrysdi предназначен для лечения СМА путем увеличения и поддержания производства белка SMN в центральной нервной системе (ЦНС) и периферических тканях.

Evrysdi продается в Соединенных Штатах компанией Genentech, входящей в группу Roche, и продаётся в остальном мире компанией Roche.

СМА вызвана мутацией гена моторного нейрона выживания 1 (SMN1), что приводит к дефициту белка SMN. Этот белок содержится по всему телу и необходим для функционирования нервов, которые контролируют мышцы и движение. Без него нервные клетки не могут функционировать правильно, что со временем приводит к прогрессирующей мышечной слабости. В зависимости от типа СМА, физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или потеряны.