0
FDA одобрило генную терапию для лечения серповидноклеточной анемии
Фото: Cezary/pixabay.com
Впервые FDA одобрило два метода клеточной генной терапии для лечения редкого, но потенциально смертельного наследственного заболевания, вызывающего мутации гемоглобина- серповидноклеточной анемии.
Это первый одобренный метод, который использует технологию редактирования генов CRISPR/Cas9.
Новая генная терапия может обеспечить необходимую целенаправленную терапию для пациентов, у которых исчерпаны другие варианты лечения.
Оба одобренных препарата (Casgevy и Lyfgenia) изготавливаются из собственных стволовых клеток крови человека, которые затем модифицируются и возвращаются пациенту в виде инфузии.
