0
FDA одобрило генную терапию Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Sarepta Therapeutics, Inc., лидер в области точной генетической медицины для лечения редких заболеваний, объявила об ускоренном одобрении Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) препарата Elevidys (деландистроген моксепарвовек-рокл).
Это аденогенная терапия на основе ассоциированного вируса для лечения амбулаторных педиатрических пациентов в возрасте от 4 до 5 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Лекарство устраняет основную генетическую причину болезни Дюшенна — мутации в гене, которые приводят к отсутствию белка дистрофина — путём доставки гена, который кодирует укороченную форму дистрофина.
Одобрение основано на результатах клинического исследования фазы 3 с участием 126 участников с болезнью Дюшенна в возрасте от 4 до 7 лет.
Прогрессирующая миодистрофия Дюшенна — это наследственная патология, поражающая мышечную систему. Сначала страдают мышечные группы нижних конечностей и тазового пояса, и постепенно возникает обездвиженность.
