0
FDA одобрило Roctavian – первую генную терапию тяжёлой гемофилии А
Лечение Roctavian (валоктокоген роксапарвовеком) будет стоить 2,9 миллиона долларов за одну инфузию.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило дорогостоящую однодозовую генную терапию для пациентов с тяжёлой формой гемофилии А.
Производители лекарств BioMarin Pharmaceutical Inc. заявили о том, что астрономическая цена препарата отражает "возможность избавления от многолетних инфузий" другими лекарствами. Эти вливания обычно обходятся пациентам примерно в 800 000 долларов в год.
Roctavian представляет собой вирусный вектор, несущий ген FVIII. Он снижает риск неконтролируемого кровотечения за счёт доставки гена в печень для повышения уровня FVIII в крови.
Одобрение было основано на многонациональном исследовании, которое определило безопасность и эффективность препарата у взрослых мужчин в возрасте от 18 до 70 лет, ранее проходивших заместительную терапию фактором VIII. В общей сложности 112 пациентов находились под наблюдением в течение не менее трёх лет. У тех, кого лечили в исследовании, было гораздо меньше случаев кровотечения. Их среднегодовая частота кровотечений снизилась с 5,4 раза в год до 2,6. Большинство из тех, кто получал Roctavian, также принимали кортикостероиды для подавления своей иммунной системы.
