0
FDA одобрило суспензию Agamree для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Компания Catalyst Pharmaceuticals Inc. сообщила о том, что Управление по лекарственным средствам («FDA») одобрило пероральную суспензию Agamree ® (ваморолон) в дозе 40 мг/мл для лечения мышечной дистрофии Дюшенна («МДД») у пациентов в возрасте двух лет и старше.
Препарат представляет собой новый вариант лечения МДД кортикостероидами.
МДД - это редкое и опасное для жизни нервно-мышечное заболевание, характеризующееся прогрессирующей мышечной дисфункцией, что в конечном итоге приводит к потере способности передвигаться, дыхательной недостаточности и летальному исходу.
Одобрение основано на результатах 48-месячного исследования, в результате которого в сравнении со стандартными кортикостероидами продемонстрировало сопоставимую эффективность, при этом, данные свидетельствуют о снижении побочных эффектов, особенно связанных со здоровьем костей, траекторией роста и поведением.
