0
КФУ и «Р-Фарм» разработают препарат для лечения СМА
Казанский федеральный университет и группа компаний «Р-Фарм» подписали соглашение о разработке инновационного генотерапевтического препарата.
Спинальная мышечная атрофия - это редкая наследственная болезнь, вызванная генетическим дефектом в гене SMN1. Независимо от типа заболевания характерным его симптомом является мышечная слабость, которая сопровождается атрофией мышц.
Как сообщает pharmmedprom.ru, новый препарат будет основан на использовании аденоассоциированного вируса в качестве вектора для доставки функциональной копии гена SMN1 в мотонейроны. Благодаря этому специфический белок начинает производиться в достаточных количествах, способных предотвратить дегенерацию и гибель нейронов, что может обеспечить значительное улучшение состояния пациентов.
Самый известный и эффективный зарубежный препарат от СМА "Золгенсма" в настоящее время относится к рекордно дорогим лекарственным средствам - его стоимость превышает 2 млн долларов.
Отмечается, что отечественная разработка может позволить снизить цену на лечение, а также расширить количество пациентов, получающих своевременную помощь.
