MiRecule и Sanofi разрабатывают препарат для лечения мышечной дистрофии
MiRecule и Sanofi заключили эксклюзивное лицензионное соглашение на разработку и коммерциализацию конъюгата антитела-РНК (ARC) для лечения лице-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии (FSHD).
Лице-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия представляет собой тип мышечной дистрофии, группу наследственных заболеваний, которые вызывают дегенерацию мышц и прогрессирующую слабость.
Новая терапия может стать модифицирующим заболевание лечением, которое избирательно действует на и уменьшает основную причину FSHD в мышечной ткани.
Эта новаторская стратегия потенциально позволит пациентам с FSHD возобновить свой нормальный процесс старения без изнурительных последствий прогрессирующего заболевания.