Модифицированный вирус, несущий в 20 раз больше ДНК, может продвинуть генную терапию

Фото: Gerd Altmann/pixabay.com
Фото: Gerd Altmann/pixabay.com

Учёные из Вашингтона модифицировали вирус, который теперь может нести нити ДНК длиной до 171 000 пар оснований, что примерно в 20 раз больше, чем у самых крупных существующих вирусов, используемых для генной терапии. 

В дополнение к этой ДНК он может перенести более 1000 других молекул, таких как РНК и белки.

Например, у некоторых людей есть состояние, которое вызывает прогрессирующую мышечную слабость, называемое мышечной дистрофией Дюшенна, которое связано с мутациями в гене белка, называемого дистрофином. Усилия по разработке генной терапии для этого состояния зашли в тупик из-за того, что для создания полноразмерного белка дистрофина требуется ДНК длиной около 11 000 пар оснований — больше, чем в существующих вирусах.

«Мам, помоги» звучит всё чаще
Редакция офарме.рф

В одном из экспериментов исследователи поставили ген дистрофина в клетки человека, растущие в культуре, и показали, что клетки продуцируют полноразмерный белок.

В другом эксперименте команда учёных одновременно доставила несколько молекул в клетки человека, что позволило им отредактировать несколько генов, отключить другие гены и заставить каждую клетку производить различные белки одновременно.

Модифицированный вирус доставки основан на бактериофаге T4, который обычно заражает только определённые виды бактерий. Теперь вирус T4 настолько хорошо изучен, что его можно существенно изменить и настроить.

Эти модифицированные вирусы также будут намного проще и дешевле в производстве, чем вирусы, используемые в настоящее время для генной терапии, поскольку их не нужно выращивать в клетках человека.

Главное за неделю