0
Начались клинические испытания первого отечественного препарата от СМА
Несколько российских детей уже получили лечение новым отечественным препаратом против тяжелого наследственного заболевания — спинальной мышечной атрофии (СМА)
Как сообщает pharmmedprom.ru, в августе 2022 года генотерапевтический препарат (ANB-4) отечественной фармкомпании BIOCAD получил разрешение на клинические исследования у детей первого года жизни.
"Без лечения пациент со СМА обречен на прогрессирующую потерю двигательной и дыхательной способности из-за атрофии мышц. Болезнь считается одной из самых распространённых причин смертности у детей, вызванной наследственными заболеваниями", — отмечается в релизе.
Стоимость самого известного зарубежного препарата против этого заболевания "Золгенсма" составляет 2,1 млн долларов за один укол, а без инъекции в возрасте до 2х лет шансы на выздоровления ребёнка близки к минимуму.
Учёные уверяют, что стоимость российский разработки будет до 10 раз ниже, при этом по эффективности препарат не будет уступать зарубежным аналогам.
