Новый препарат от гемофилии стал самым дорогим лекарством в мире

Фото: archemedx.com
Фото: archemedx.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США во одобрило Hemgenix, новый препарат для лечения гемофилии. Производитель CSL Behring установил цену в 3,5 миллиона долларов за лечение, что делает его самым дорогим препаратом в мире.

Hemgenix - это генная терапия для лечения взрослых с гемофилией B, генетическим заболеванием свёртываемости крови, при котором организм человека не производит белок, необходимый для создания кровяных сгустков. Это заболевание есть у 1 из 40 000 человек, большинство из которых - мужчины.

Стандартное лечение требует рутинных внутривенных инфузий для поддержания достаточного уровня отсутствующего или недостаточного фактора свёртывания, но новая генная терапия предназначена для однократной внутривенной инъекции.

Фонд “Семьи СМА” скептически относится к разработке аналога "Золгенсма"
Редакция офарме.рф

Институт клинического и экономического обзора, независимая некоммерческая исследовательская организация, которая анализирует стоимость рецептурных лекарств и других медицинских продуктов, подтвердил, что Hemgenix в настоящее время является самым дорогим препаратом в мире.

Согласно анализу GoodRx, самым дорогим препаратом ранее был Zolgensma, который одобрен FDA в 2019 году для лечения спинальной мышечной атрофии и стоил 2,1 миллиона долларов за курс лечения.

FDA одобрило Hemgenix на основе двух исследований с участием 60 взрослых мужчин.

Главное за неделю