Фонд “Семьи СМА” скептически относится к разработке аналога "Золгенсма"

Руководитель благотворительного Фонда “Семьи СМА” Ольга Германенко прокомментировала по просьбе офарме.рф сообщение о разработке в Федеральном медико-биологическом агентстве (ФМБА) России прототипа аналога препарата для пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) "Золгенсма".

Напомним, об этом в середине октября заявил директор ФГБУ "Федеральный центр мозга и нейротехнологий" ФМБА России Всеволод Белоусов, отметив, что сейчас решается вопрос о запуске препарата в клинические исследования. По словам Белоусова, препарат "структурно практически биоаналог" "Золгенсма".

Руководитель благотворительного Фонда “Семьи СМА” Ольга Германенко напомнила, что всего несколько месяцев назад глава ФМБА Вероника Скворцова заявляла, специалисты агентства ”легко справятся с разработкой этого препарата за несколько месяцев”.

Спустя совсем непродолжительное время, в агентстве уже объявили о прототипе препарата и готовности к клиническими исследованиям.

”Это звучит немного странно. Я с большим недоверием отношусь к этим заявлениям. С одной стороны, это, конечно, хорошо. Но с другой стороны, а что тогда Министерство здравоохранения и другие подведомственные учреждения, такие, как ФМБА, делали все эти годы?”, - задалась вопросом Ольга Германенко.

Она напомнила, что борьба за доступ к лечению взрослых и детей со СМА началась в 2018 году. В 2019 году был зарегистрирован первый препарат (“Спинраза“). Кроме того, одна из российских фармацевтических компаний уже заявила, что аналог лекарства для терапии больных со СМА уже разработан. Это препарат ANB-004 компании “Биокад”. Он уже прошел необходимые клинические исследования на животных и получил одобрение Министерства здравоохранения на клинические исследования. Эта информация опубликована на сайте www.grls.rosminzdrav.ru.

По данным пациентского сообщества, в ближайшее время планируются к запуску клинические центры для испытания продукта компании “Биокад”. Вместе с тем, информация об этом препарате также остаётся очень закрытой. Однако известно, что “Биокад” несколько лет вела разработку препарата и ещё в 2019 году начала подготовку к клиническим исследованиям.

”Что касается препарата, о котором заявляют в ФМБА, то в СМИ это звучало так, что он уже готов к клиническим исследованиям и в скором времени его можно уже  будет использовать. Но судя по формулировке, еще и не проведена доклиника. Возможно, речь идет о какой-то гипотезе, биологическом компоненте, который в будущем может стать лекарством. Я не знаю насчет лабораторных испытаний, но мне кажется, что сейчас рано разбрасываться такими заявлениями: они звучат несколько настораживающе для пациентского сообщества.

Лично у меня, даже не как у представителя пациентской организации, а просто как у обывателя, знакомого с темой, возникает вопрос: что можно было сделать за несколько месяцев, в то время, как у одной из ведущих фармацевтических компаний, это заняло несколько лет? Какого качества препарат можно разработать за такой небольшой срок? У меня есть некоторый скепсис в отношении этого продукта”, - продолжила Ольга Германенко в беседе с офарма.рф.

Какого качества препарат можно разработать за такой небольшой срок? У меня есть некоторый скепсис в отношении этого продукта.

Также, по мнению главы Фонда "Семьи СМА", в России “остаётся ещё базовое недоверие к отечественным фармацевтическим разработкам". "С этим, конечно, нужно бороться, потому что у нас есть хорошие препараты. Взять хотя бы продукцию компнаии “Генериум”, - привела пример Ольга Германенко.

"Все понимают, что в ситуации импотртозащения предпочтение будет отдаваться российским препаратам. Хочется, чтобы российские препараты проходили такой же контроль качества и по эффективности, и по безопасности отвечали всем мировым требованиям. Особенно на фоне того, что уже есть проверенные годами препараты, которые применяются во всем мире“, - заключила руководитель фонда “Семьи СМА“.

Глава Фонда ”Семьи СМА” отметила, что речь идёт не о массовом заболевании, а о редкой патологии, которая встречается у детей. И разработчики несут большую ответственность за эффективность и безопасность лечения. Ведь даже “Золгенсма”, известная, как самое дорогое лекарство в мире, не на сто процентов безопасна. В перечне побочных эффектов: печеночная токсичность и влияние на сердце.

Что касается оригинального препарата “Золгенсма”, то никаких проблем с поставками на сегодняшний день нет, - заверили в пациентском сообществе. Закупки по-прежнему происходят через “Круг добра”, после назначения препарата врачебной комиссией. К тому же, поставщик самого дорогого лекарства в мире заверил российских пациентов, что не будет сокращать или останавливать поставки в связи с мировой обстановкой.