0
Reuters: самая дорогостоящая терапия Zolgensma не всегда работает у пациентов со СМА
Zolgensma, выпущенный в 2019 году швейцарской медицинской группой Novartis в качестве «потенциального лекарства» от СМА, был самым дорогим препаратом в мире на момент вывода на рынок.
Генная терапия работает, заменяя гены – план развития организма. Ген Zolgensma дает указание организму вырабатывать белок, необходимый для контроля над мышцами.
Другие препараты для лечения СМА необходимо принимать постоянно, но цена Zolgensma была оправдана надеждами, что этот революционный подход сможет победить заболевание раз и навсегда.
По данным IQVIA Institute for Human Data Science, Zolgensma был назначен более чем 3000 детям во всем мире, при этом объем продаж в 2022 году составил 1,4 миллиарда долларов, что составляет 91% продаж генной терапии во всём мире.
Данные Novartis, представленные в марте, показывают, что в зависимости от сроков лечения большинство пациентов стали самостоятельно глотать, дышать или даже ходить.
Но данные Novartis также показывают, что почти треть детей в продолжающемся исследовании получали другие лекарства.
Так, у трёхмесячного ребенка Бена Кучке была диагностирована спинальная мышечная атрофия — редкое наследственное заболевание, которое является основной генетической причиной смерти в младенчестве во всём мире.
Поэтому, когда в 2021 году его родители услышали о Zolgensma — разовой терапии стоимостью в миллионы долларов, которая обещает заменить гены, необходимые организму для управления мышцами, — они возлагали большие надежды именно на этот препарат.
После лечения на сумму 2,25 миллиона долларов в возрасте почти восьми месяцев Бен смог держать голову в течение нескольких секунд. Но он не стал переворачиваться или сидеть, и через несколько недель врачи порекомендовали семье добавить ещё один препарат, чтобы помочь ему.
По сообщению Reuters, случай Бена является далеко не единственным из опрошенных ими семей.
Если генная терапия потерпит неудачу, станет труднее оправдать цены, которые, как утверждают исследователи, уже являются низкими.
