0
В Roche объявили о положительных результатах исследования препарата для лечения миодистрофии Дюшенна
Объявлены результаты III фазы глобального исследования (EMBARK) препарата для лечения миодистрофии Дюшенна компании Roche.
Миодистрофия Дюшенна – редкое, неизлечимое генетическое заболевание, приводящее к атрофии мышц и прогрессирующее с течением времени. Оно вызвано мутацией МДД-гена, влияющего на производство мышечного белка дистрофина.
В испытаниях Деландистроген Моксепарвовек-рокл продемонстрировал улучшение общего балла амбулаторной оценки по шкале Северная Звезда (NSAA) по сравнению с плацебо через 52 недели у детей с болезнью Дюшенна в возрасте 4-7 лет.
В тестах на время подъема с пола и ходьбы наблюдались клинически и статистически значимые преимущества применения терапии во всех возрастных группах.
Вопросов, связанных с безопасностью применения препарата, не возникало.
В компании планируют проанализировать результаты и провести дальнейшие исследования препарата, нацеленного на устранение основной причины заболевания путем целенаправленной экспрессии белка дистрофина в скелетных, дыхательных и сердечных мышцах.
Источник: пресс-служба Roche
